生物体内的调控主要涉及DNA到RNA的转录，RNA到蛋白的翻译过程。通过siRNA途径的核酸药物主要通过对体内mRNA的抑制或降解来达到降低蛋白表达的水平。而mRNA形式的核酸药物，主要通过外源mRNA的导入从而引起蛋白的过表达来达到治疗目的。